每經(jīng)記者｜甄素靜    每經(jīng)編輯｜魏文藝    

在罕見病患者用藥保障領(lǐng)域，海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡(jiǎn)稱“樂城”）正通過政策迭代、保險(xiǎn)聯(lián)動(dòng)及多維度賦能，成為連接罕見病藥企業(yè)與患者的關(guān)鍵紐帶。

近日，第十四屆中國(guó)罕見病高峰論壇在武漢召開，海南博鰲樂城管理局海南真研院副處長(zhǎng)胡莎在論壇主題演講和討論環(huán)節(jié)分享了樂城政策、罕見病用藥保障及賦能優(yōu)勢(shì)。

胡莎指出，樂城是國(guó)內(nèi)臨床急需用藥品規(guī)最豐富的區(qū)域，現(xiàn)有512種，約半數(shù)為藥品，覆蓋16萬(wàn)人次患者、40個(gè)臨床學(xué)科。目前園區(qū)有47款罕見病相關(guān)藥品，其中全球首個(gè)EB傷口治療醫(yī)藥已落地，正聯(lián)合復(fù)旦兒科醫(yī)院、海南兒童醫(yī)院及樂城未來醫(yī)院推動(dòng)患者可及。

海南博鰲樂城管理局胡莎 圖片來源：受訪者提供

政策迭代三部曲：從特許引進(jìn)、數(shù)據(jù)助批到品類擴(kuò)容

在罕見病患者用藥保障方面，樂城政策已形成清晰的迭代路徑，可分為1.0、2.0、3.0三個(gè)版本。

其中，1.0版本以“國(guó)九條”和“新國(guó)九條”為核心，將特許藥械引入特許區(qū)域，讓部分患者率先用上急需藥物；2.0版本進(jìn)一步突破，允許利用罕見病藥物在中國(guó)人群的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，為藥物國(guó)內(nèi)審批提速；3.0版本則自去年年末至今年年初，將保障范圍拓展至特醫(yī)食品、保健品及生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，覆蓋更多患者需求。

胡莎指出，回顧當(dāng)時(shí)這些政策，尤其是臨床研究數(shù)據(jù)可用于注冊(cè)和醫(yī)保僅適用于海南樂城，核心原因是相關(guān)產(chǎn)品在國(guó)內(nèi)缺乏研究數(shù)據(jù)，或未獲得明確終點(diǎn)的臨床結(jié)果。若將該政策擴(kuò)展至全國(guó)，衛(wèi)健委、藥監(jiān)局、醫(yī)保局均需考量風(fēng)險(xiǎn)與獲益的平衡。樂城作為試點(diǎn)，相關(guān)部門希望其先積累良好執(zhí)行經(jīng)驗(yàn)，再視情況推進(jìn)，未來不排斥將試點(diǎn)從樂城擴(kuò)展到多個(gè)城市。

此外，為解決罕見病用藥“價(jià)高難承”問題，樂城推出特藥險(xiǎn)，大幅降低患者支付門檻。據(jù)每經(jīng)記者了解，9月17日，海南自貿(mào)港博鰲樂城全球特藥險(xiǎn)2025版正式上線并開放參保，保費(fèi)49元起，最高保障200萬(wàn)元，覆蓋120種全球特藥及10種進(jìn)口器械，新增拼團(tuán)參保折扣政策。

對(duì)于參保原則，上述產(chǎn)品不限年齡、職業(yè)和健康狀況，海南省戶籍人員、當(dāng)?shù)蒯t(yī)保參保人、常住“新市民”及在瓊外籍人士均可投保。

“我們不希望患者等藥”

對(duì)于未來如何加強(qiáng)打通罕見病藥企業(yè)與患者的生命通道，胡莎指出，樂城擁有特許藥械政策，此外樂城有特醫(yī)食品政策，已引入克羅恩病特醫(yī)食品，另有超100款特醫(yī)食品在審排隊(duì)，正聯(lián)合國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局、海南省市場(chǎng)監(jiān)管局推動(dòng)更多產(chǎn)品加速落地。

胡莎指出，樂城去年年末獲準(zhǔn)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)政策，該政策允許國(guó)內(nèi)或國(guó)外完成二期試驗(yàn)并獲IND（臨床試驗(yàn)申請(qǐng)）批件的技術(shù)在園區(qū)開展臨床研究與應(yīng)用轉(zhuǎn)化，且準(zhǔn)許在海南省衛(wèi)健委、醫(yī)保局監(jiān)管下合理收費(fèi)（區(qū)別于島外部分區(qū)域的禁止收費(fèi)或僅縣域免收費(fèi)）。初期政策偏向輕中癥患者，后續(xù)將逐步放開至部分中重癥患者。

“樂城還可聯(lián)合國(guó)家藥監(jiān)局加快藥品注冊(cè)上市、聯(lián)合國(guó)家醫(yī)保局加快醫(yī)保準(zhǔn)入，目前已推動(dòng)六款產(chǎn)品相關(guān)工作。如普拉替尼、氟輕松玻璃體植入劑通過聯(lián)合島外40家機(jī)構(gòu)，不到4個(gè)月時(shí)間已招募100名低發(fā)病率（國(guó)外約萬(wàn)分之四）患者?！?/p>

“我們不希望患者等藥?！焙瘡?qiáng)調(diào)，樂城會(huì)主動(dòng)調(diào)研國(guó)外已獲批且有患者需求的產(chǎn)品，提前聯(lián)系企業(yè)推動(dòng)引進(jìn)。同時(shí)，樂城正聯(lián)合中華醫(yī)學(xué)會(huì)，串聯(lián)其下屬組委、副組委醫(yī)院協(xié)作領(lǐng)域，讓更多患者了解樂城藥品資源，也讓更多醫(yī)生掌握前沿技術(shù)與產(chǎn)品。

免責(zé)聲明：本文內(nèi)容與數(shù)據(jù)僅供參考，不構(gòu)成投資建議，使用前請(qǐng)核實(shí)。據(jù)此操作，風(fēng)險(xiǎn)自擔(dān)。

封面圖片來源：受訪者提供